¿Qué es la AME?
La AME es una enfermedad genética que daña las células nerviosas de la médula espinal y el tronco del encéfalo, provocando debilidad y atrofia muscular (desgaste/adelgazamiento) que afecta a actividades musculares voluntarias esenciales, como respirar, tragar, hablar y caminar.
Profesionales sanitarios colaboran con Biohaven Pharmaceuticals en el desarrollo de este estudio de investigación, o ensayo clínico, que tiene por objetivo probar un posible nuevo tratamiento para la AME.
Pese a la existencia de terapias, sigue habiendo una gran necesidad desatendida de tratamientos seguros y eficaces para la AME, ya que muchos pacientes siguen experimentando debilidad notable y niveles reducidos de funcionalidad.
Hemos decidido llamar a este estudio “ RESILIENT” porque no deja de asombrarnos la resiliencia, perseverancia y constancia que muestran los niños y los adultos que padecen AME, así como sus padres, tutores y cuidadores.
El objetivo de este estudio es comprobar si el medicamento en fase de investigación ayuda a incrementar la fortaleza y la función muscular en niños y adultos con edades comprendidas entre los 4 y 21 años que padecen AME, en comparación con el placebo. El placebo es una sustancia inactiva que tiene la misma apariencia que el fármaco del estudio, pero que no contiene ningún fármaco activo objeto de estudio.
Este estudio incluye a participantes que pueden sentarse por sí solos y a participantes que pueden caminar.
La medicación del estudio, taldefgrobep alfa, o el placebo, se te administrará a ti o a tu hijo mientras seguís tomando la medicación habitual para la AME (nusinersen, risdiplam o la terapia génica anterior onasemnogen abeparvovec-xioi). El estudio analiza la eficacia y seguridad de este fármaco, taldefgrobep alfa, como tratamiento adicional. Tú o tu hijo tendréis un 66 % de probabilidades (2:1) de recibir la medicación del estudio.
Se espera que, aproximadamente, 180 participantes con AME participen en la fase de tratamiento de este estudio.
Si tú o tu hijo tenéis AME y actualmente estáis tomando nusinersen, risdiplam y/o se os ha administrado onasemnogen abeparvovec-xioi, tú o tu hijo podéis ser candidatos a participar en el estudio Resilient.
BHV2000-301: estudio aleatorizado, con doble enmascaramiento, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de taldefgrobep alfa en participantes ambulatorios y no ambulatorios con atrofia muscular espinal, con ampliación sin enmascaramiento (RESILIENT)
Qué esperar
Si tú o tu hijo os habéis registrado en el estudio y cumplís con los requisitos, recibiréis lo siguiente sin coste alguno:
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El fármaco de estudio o el placebo
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Toda la asistencia, las pruebas y la supervisión relacionadas con el estudio
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Citas recurrentes con los médicos y profesionales sanitarios del estudio especializados en AME
Tú o tu hijo seguiréis acudiendo al especialista médico habitual para consultas rutinarias y revisiones.
Después de completar la fase inicial del estudio de 48 semanas, tú o tu hijo podéis cumplir los requisitos para participar en un estudio de ampliación sin enmascaramiento, en el que, sin coste alguno, a todos los participantes se les administrará taldefgrobep alfa y se les proporcionará la asistencia relativa al estudio.
